Většina léčiv není specificky hodnocena u dětí a některé lékové formy pro děti často nejsou vhodné. Proto vývoj nových léčiv pro děti a racionální používání stávajících vyžaduje integrované zhodnocení jejich farmakokinetiky, farmakodynamiky a lékových forem. Neexistuje žádný spolehlivý a široce aplikovatelný vzorec pro konverzi dávek léčiv užívaných u dospělých na dávky bezpečné a účinné pro děti. Pokud výrobce léčiva neposkytuje přiměřené informace o dávkování u dětí, může být odvozování dávky pro děti, resp. děti do jednoho roku věku, z dávky pro dospělé jednoduchým snížením dávky na základě hmotnosti či tělesného povrchu pro dítě spojeno se značným rizikem. Obecně je u novorozenců (zvláště nedonošenců) jaterní a ledvinná clearance léčiva omezená. Unikátní fyziologie novorozenců vedla v minulosti k terapeutickým pohromám, jako je šedý syndrom dítěte v důsledku nedostatečné glukuronidace chloramfenikolu a jeho akumulace v aktivní formě v organismu. Dalším příkladem je jádrový ikterus vyvolaný sulfonamidy v důsledku vytěsnění bilirubinu z vazby na plazmatické bílkoviny. Pečlivé farmakokinetické studie u novorozenců spojené s klinickým terapeutickým monitorováním léčiva výrazně zlepšily znalosti neonatální vývojové farmakologie, výsledkem čehož je bezpečná terapie [2].

Způsoby clearance léčiv se vyvíjí variabilně během prvního roku života a mohou být ovlivněny indukcí enzymů metabolizujících léčiva. Přesto vývojový způsob nebyl pro většinu izoforem cytochromu P450 dosud zmapován. Pro řadu léčiv platí, že jejich metabolická clearance je velmi omezená u novorozenců a dozrává během prvního roku života a nakonec dosahuje hodnot, které při přepočtu na tělesnou hmotnost převyšují hodnoty dospělých. V pubertě metabolická clearance začíná klesat, dříve u děvčat než u chlapců, na hodnoty dospělých. Mechanismy regulující takové vývojové změny nejsou jasné a různé způsoby clearance léčiv pravděpodobně dozrávají různě. Zásadní význam má skutečnost, že v době fyziologické změny (předčasné narození, narození, puberta) dochází k výrazným změnám ve farmakokinetice s nejvyšší pravděpodobností výskytu variability (u téhož pacienta v průběhu času i mezi jednotlivými pacienty) a úprava dávkování léčiv (často podporovaná terapeutickým monitorováním léčiv s úzkým terapeutickým indexem) se stává pro bezpečnost a účinnost terapie kritickou [2].

Farmakokinetika u sedmidenního dítěte se může výrazně lišit u téhož dítěte bezprostředně po narození. Stejně tak dávky vypočítané na základě tělesné hmotnosti, které byly přiměřené pro desetiletého pacienta, mohou vyvolat předávkování u téhož pacienta ve věku 14 let. Farmakodynamické rozdíly mezi dětmi a dospělými vedly k neočekávaným důsledkům terapie a nežádoucím účinkům. Například antihistaminika, barbituráty a benzodiazepiny (působící sedativně u dospělých), vyvolávají u mnoha dětí hyperreaktivitu (paradoxní reakce). Důležité je působení chronické medikace na fyzický a kognitivní vývoj. Chronická léčba fenobarbitalem může mít u dětí významný negativní vliv na učení a chování. Tetracykliny se ukládají do vyvíjejících se zubů s jejich následným trvalým zbarvením a zvýšenou kazivostí, a do rostoucích kostí s následnou poruchou jejich vývoje. Proto jsou kontraindikovány u dětí do 8 let věku [2].

Chronická léčba kortikoidy je u dětí spojena s rizikem všech nežádoucích účinků známých u dospělých, může se při ní navíc zbrzdit růst dítěte. Některá léčiva vyvolávají u dětí nežádoucí účinky, které u dospělých nevyvolávají.

U dětí však není riziko nežádoucích účinků vždy zvýšené.